再生障碍性贫血的预后差异较大，轻症患者经规范治疗可能长期稳定，重型患者则可能面临较高风险。预后主要与疾病分型、治疗时机、年龄、感染控制等因素相关。
非重型再生障碍性贫血患者通过免疫抑制治疗或促造血治疗，部分可达到血液学缓解。儿童及青少年患者对免疫治疗反应较好，五年生存率相对较高。规范用药基础上，定期监测血常规和骨髓象变化有助于调整治疗方案。避免接触苯类化合物等骨髓抑制物，预防感染是关键护理措施。
极重型再生障碍性贫血需尽早进行造血干细胞移植，配型成功者生存率显著提升。老年患者或合并严重感染者预后较差，易进展为骨髓衰竭。反复输血导致的铁过载会加重脏器损伤，需配合祛铁治疗。部分患者可能演变为骨髓增生异常综合征等克隆性疾病，需持续随访。
患者应保持均衡饮食，适量补充富含优质蛋白和铁元素的食物。避免剧烈运动防止出血，居住环境需定期消毒。治疗期间须严格遵医嘱用药，不可自行调整免疫抑制剂剂量。建议每三个月复查骨髓穿刺评估造血功能，出现发热或皮下瘀斑需及时就医。心理疏导有助于改善治疗依从性，家属应参与全程照护管理。