儿童白血病骨髓移植的适应症主要包括高危急性淋巴细胞白血病、复发难治性白血病、某些类型髓系白血病等，禁忌症涉及严重脏器功能衰竭、活动性感染未控制、合并其他恶性肿瘤等情况。
1.适应症：
高危急性淋巴细胞白血病患儿在化疗后微小残留病灶持续阳性或早期复发时需考虑移植。复发难治性白血病指标准方案治疗无效或短期内复发的病例，移植可提供治愈机会。某些特殊亚型如混合谱系白血病、婴儿白血病等因常规治疗效果差，也属于移植指征。髓系白血病中高危组患儿如有合适供体，移植效果优于单纯化疗。
2.禁忌症：
严重心肺肝肾等重要脏器功能不全患儿无法耐受移植预处理方案。活动性结核、真菌感染等未完全控制的感染状态可能因移植后免疫抑制导致感染扩散。合并实体肿瘤或血液系统第二肿瘤的患儿需优先处理原发肿瘤。存在严重遗传代谢病或染色体不稳定综合征可能影响移植成功率。心理精神疾病未控制或家属依从性极差也属于相对禁忌。
3.供体选择：
人类白细胞抗原全相合同胞供体是首选，匹配概率约25%。无合适亲缘供体时可考虑脐带血或非亲缘供体移植，但移植物抗宿主病风险增高。单倍体相合亲缘供体移植技术的成熟扩大了供体来源，需加强免疫抑制管理。供体选择时需排除传染性疾病携带者及遗传病风险，儿童供体需严格评估生长发育影响。
4.预处理方案：
清髓性预处理采用大剂量化疗联合全身放疗，适用于病情高危患儿但毒性较大。减低强度预处理方案适合体质较弱或脏器功能轻度受损的患儿。靶向治疗药物联合的预处理方案可提高特定基因突变患儿的疗效。预处理期间需密切监测心肝肾毒性，预防出血性膀胱炎等并发症。
5.移植后管理：
移植后需预防性使用免疫抑制剂控制移植物抗宿主病，常见如环孢素软胶囊、他克莫司胶囊等。定期监测嵌合状态和微小残留病灶，早期发现复发迹象。预防卡氏肺孢子虫肺炎等机会性感染，必要时使用复方磺胺甲噁唑片。营养支持对儿童生长发育至关重要，需补充维生素D滴剂等微量元素。长期随访关注生长迟缓、内分泌异常等迟发并发症。
骨髓移植后患儿需维持低微生物饮食，避免生冷食物及未灭菌乳制品。居住环境应保持通风清洁，减少人群密集场所暴露。按时完成疫苗接种计划，但活疫苗需延迟至免疫重建后。定期进行心肺功能、骨密度及神经发育评估，发现异常及时干预。家长需建立规范的服药及复诊记录，培养患儿养成良好的卫生习惯，注意观察皮肤黏膜出血倾向及感染征兆。