肝母细胞瘤的治疗效果与疾病分期密切相关，早期发现并规范治疗的患者预后较好，临床主要采用手术切除、化疗、靶向治疗三种核心方法。
1、手术切除
完整手术切除是治愈肝母细胞瘤的关键手段，适用于肿瘤局限且未侵犯主要血管的病例。术前需通过超声、CT等影像评估肿瘤范围，术中可能联合肝脏部分切除术或肝叶切除术。对于PRETEXT分期Ⅰ-Ⅱ期的患者，单纯手术切除后5年生存率较高，但术后需定期监测甲胎蛋白水平和影像学复查。
2、化疗
化疗贯穿肝母细胞瘤治疗全过程，常用方案包含顺铂注射液、多柔比星脂质体注射液等药物组合。新辅助化疗可使肿瘤缩小以提高手术切除率，术后辅助化疗则用于清除残余病灶。化疗期间需监测骨髓抑制、肝肾毒性等不良反应，对化疗敏感的患者肿瘤标志物水平会显著下降。
3、靶向治疗
针对复发难治性病例，可考虑贝伐珠单抗注射液等抗血管生成药物，或依据基因检测结果使用个体化靶向方案。靶向治疗常与化疗联用，需重点监测高血压、蛋白尿等特异性不良反应。部分研究显示靶向药物可提高晚期患者生存期，但需严格评估用药适应症。
肝母细胞瘤患儿治疗期间需保证高蛋白、高热量饮食，适量补充维生素D和钙剂。家长应定期记录患儿身高体重变化，避免剧烈运动防止肿瘤破裂出血。治疗结束后仍需每3-6个月复查超声和甲胎蛋白，持续监测5年以上。建议选择儿童肿瘤专科中心进行多学科联合诊疗，根据病理分型和分子特征制定个体化方案。