甘遂具有泻水逐饮、消肿散结的功效，主要用于水肿胀满、胸腹积水、痰饮积聚、气逆咳喘、二便不利等症。甘遂的功效主要有泻下逐水、消肿散结、解毒杀虫、通利二便、破血消癥。
1、泻下逐水
甘遂味苦性寒，归肺、肾、大肠经，其泻下作用峻猛，能通利二便，使水湿之邪从二便排出。适用于水肿胀满、胸腹积水等实证，常与大戟、芫花等同用。现代研究表明，甘遂所含的大戟苷类成分能刺激肠黏膜，引起剧烈腹泻，从而达到泻水消肿的目的。使用需注意中病即止，不可久服。
2、消肿散结
甘遂能消散痈肿疮毒，对于痈肿疮毒、瘰疬痰核等症有较好效果。可与雄黄、麝香等配伍外用，如《外科正宗》记载的甘遂散。其消肿机制可能与抑制炎症介质释放、促进局部血液循环有关。但需注意本品有毒，外用亦须谨慎，避免接触眼睛及黏膜。
3、解毒杀虫
甘遂有一定解毒杀虫作用，古代用于治疗虫积腹痛、疥癣恶疮。现代研究显示其提取物对某些寄生虫和致病微生物有抑制作用。因毒性较强，现已较少单独用于杀虫，多配伍其他药物使用。使用时应严格控制剂量，避免中毒反应。
4、通利二便
甘遂能通利大小便，对于二便不通的实证可发挥速效。其通便机制是通过刺激肠壁增强蠕动，同时抑制水分重吸收。适用于急性便秘、尿闭等急症，但不可用于体虚患者。服药后可能出现剧烈水泻，须密切观察电解质平衡。
5、破血消癥
甘遂能破血行瘀，消散癥瘕积聚，古代用于治疗妇女经闭、癥瘕痞块。现代研究表明其某些成分具有抗肿瘤活性，但临床应用较少。因破血力强，孕妇绝对禁用，月经期妇女慎用，以免引起大出血。
甘遂作为峻下逐水药，毒性较强，须严格遵医嘱使用。常规用量为0.5-1克，宜入丸散或外用，不宜煎服。服药期间应低盐饮食，避免辛辣刺激食物，注意补充水分和电解质。体质虚弱者、孕妇、哺乳期妇女禁用。使用后如出现剧烈呕吐、腹泻或心悸等症状，应立即停药并就医。贮藏时应置于阴凉干燥处，防潮防蛀，避免儿童误取。