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FDA批准今年第15款新药,法布里病患者将获得新疗法

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ChiesiGlobalRareDiseases和ProtalixBioTherapeutics近日联合宣布,美国FDA已经批准Elfabrio(pegunigalsidasealfa)上市,用于治疗法布里病(Fabrydisease)成年患者。Elfabrio是一种聚乙二醇化酶替代疗法(ERT)。它是一种在植物细胞培养中表达的重组人α-半乳糖苷酶,具有更长的半衰期。上周这一疗法刚刚获得欧盟委员会的批准。

法布里病是一种溶酶体贮积症,由于编码α-半乳糖苷酶的基因发生突变,导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足,而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖(Gb3)所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的堆积会对重要器官造成严重损害,如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。法布里病的症状表现多样,包括汗液分泌减少或消失、热不耐受、血管角质瘤(皮肤斑点)、视力问题、肾脏疾病、心脏衰竭、胃肠功能紊乱、情绪异常、神经性疼痛以及肢体末端刺痛等等。目前法布里病的标准治疗为酶替代疗法。

Elfabrio的安全性、耐受性和疗效已在全面的临床开发计划中接受评估,涵盖超过140名患者,治疗随访期长达7.5年。它已在ERT初治和经治患者中进行了研究,包括一项头对头试验。该试验达到了其主要终点,显示Elfabrio在控制肾小球滤过率(eGFR)下降方面的疗效与获批酶替代疗法agalsidasebeta相比,达到非劣效性标准。在试验中Elfabrio的耐受性通常很好,大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。

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