相较于成人肿瘤药市场和研发的如火如荼，儿童肿瘤药市场显得冷清。然而，儿童肿瘤治疗领域存在更为迫切的临床需求。药智网数据显示，截至今年3月底，以ATC分类为抗肿瘤药（L01）获得NMPA批准上市的药品数量为2039个，品种数量471个。但说明书中明确可用于儿童肿瘤治疗的药品仅有69个，品种仅有11个，分别占比3.3%和2.3%，说明多数已获批的抗肿瘤药物无法提供用于儿童肿瘤治疗的标准用法用量。
一、多部门保障儿药产研
目前，全球抗肿瘤用药临床试验多以成年患者为首选用药人群，研发成功后才会考虑扩展适应症到儿童用药领域，主要原因有：
1.相对稀有性：儿童罹患肿瘤的数量相对较少，开发针对儿童肿瘤的投资回报率相对较低，进而限制了研发和临床试验的动力、规模和深度。
2.多样性：儿童肿瘤的类型和亚型种类众多，而且每个亚型的生物学和病理学特征都不同，需要开发适用于不同类型和亚型的药物，大大增加研发难度和时间。
3.安全性：由于用药群体的特殊性，对儿童抗肿瘤药物安全性的关注度比成人用药更高，对指标的把控也会更加严苛。因此，儿童抗肿瘤药物需要对药效学、药代动力学、毒副作用等进行严格的监测和评估，同时还要评估药物对儿童成长发育的影响，这需要耗费大量的时间和资源。
4.有效性：儿童的生长和发育过程复杂，可能存在多种基因型和表型，需要更多的样本和更复杂的分析方法来验证药物的有效性，加大了受试者招募和临床试验开展过程的难度。
5.道德伦理：儿童作为研究对象，需要遵守更为严格的伦理规范，如需要获得家长或监护人的同意，同时需要保证试验的安全和可控。
我国相关部门均对儿童用药领域的未满足需求保持高度关注。3月24日，国家药监局药品审评中心发布《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》，为有儿童肿瘤药物研发提供明确的路径引导。该文件指出：肿瘤药物开发时可考虑把儿童适应症纳入整体临床开发计划。对成人儿童共患肿瘤的情形，如果药物已获批成人适应症，且在儿童受试者中已经获得明确推荐剂量后，可在儿童受试者中开展简化的小规模验证性临床试验，临床试验可考虑采用单臂设计。对于儿童特有肿瘤，可采用随机对照临床试验或单臂临床试验。这有助于提升企业研发相关药物的动力。
二、优化剂型适宜性
目前，国内已上市的抗肿瘤药物数量逐年攀升，极大丰富了临床用药选择。国内企业研发能力的提高也实现了对一些未引进国内的抗肿瘤药物的高水平仿制。但对于儿童肿瘤患者来说，影响其治疗效果的另一重要因素是用药依从性。对于需要长期用药的儿童肿瘤患者而言，药品的剂型、规格、服用时间等会直接影响其用药依从性。
因此，在儿童专用适用品种上市难的当下，探索现有成人用药应用于儿童肿瘤治疗的可行性或可解决一部分临床需求。对于成人用药的探索，除了药效学、药代动力学等临床指标的考量外，还需要考虑儿童患者对药物的接受度。药智网显示，目前已上市的抗肿瘤药物中，粉针剂、注射液和片剂位列所有剂型前三位，但这三种剂型对儿童患者来说，用药并不方便。相比而言，颗粒剂、口服溶液、糖浆剂等服用方式更友好，更适用于儿童患者。具有改良型新药研发计划的企业在开展儿童患者研究的同时，应重视剂型的优化和适宜性。
