孟莉主任医师 北京天坛医院 血液内科
再生障碍性贫血需要积极治疗。该病属于骨髓造血功能衰竭综合征,治疗方式主要有免疫抑制治疗、造血干细胞移植、促造血治疗、支持治疗及并发症管理。
抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素是标准方案,通过抑制异常免疫反应改善造血功能。适用于非重型及无合适供体的患者,治疗周期通常持续6个月以上,需定期监测血药浓度和肝肾功能。
异基因移植是治愈年轻重症患者的首选方法,5年生存率可达60%-80%。移植前需进行HLA配型,预处理方案多采用环磷酰胺联合全身照射,术后需长期预防移植物抗宿主病。
重组人粒细胞集落刺激因子、促红细胞生成素等细胞因子可短期改善血象。适用于老年或合并感染患者,但需注意可能加速克隆性演变的风险,需配合定期骨髓检测。
包括成分输血、抗感染预防和出血管理。血小板低于10×10⁹/L时需预防性输注,中性粒细胞缺乏期应进行保护性隔离,必要时使用广谱抗生素和抗真菌药物。
重点防治铁过载、输血相关感染及克隆演变。长期输血患者需使用铁螯合剂,每3-6个月进行骨髓形态学和细胞遗传学检查,警惕向骨髓增生异常综合征转化。
患者需保持高蛋白饮食,每日摄入优质蛋白质不少于1.5g/kg体重,适量补充叶酸和维生素B12。避免剧烈运动防止出血,居家环境定期消毒,接种灭活疫苗预防感染。建议每1-3个月复查血常规,出现发热或皮下瘀斑需及时就医。心理疏导有助于改善治疗依从性,可加入患者互助组织获取社会支持。