美GenStar公司血友病A基因药物将步入临床试验阶段
摘要:GenStar公司研制开发的治疗血友病A的基因药物临床试验方案近日通过了NIH重组DNA咨询委员会审批,不日即将进入临床试验。
美国GenStar治疗公司近日向媒介宣布,其研制开发的治疗血友病A的基因药物载体临床试验方案近日通过了美国国立卫生院(NIH)重组DNA咨询委员会的审批,不日即将进入临床试验。
早些时候,GenStar公司就该载体向美国食品药品管理局(FDA)提交的临床试验申请亦喜获批准。
据悉,GenStar公司研制开发的该转基因载体源自一种常见的感冒病毒。该转基因载体能够将完整的人凝血Ⅷ因子基因转导入人体并使之在人体肝脏内大量产生,从而对血友病A的治疗作用。
除血友病外,GenStar公司的产品还可用于治疗前列腺癌、AIDS等疾病。
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我想请问,血友病现在不发病,今后会不会发病?
您好:
第一,首先血友病男女比例几乎一样,
第二血友病是隐性基因(就是可能出现有血友病致病基因,但却不发病,称为携带者)携带者可能出现自己无血友病,后代却有血友病的症状第三,从你小姨的孩子有血友病推测你的孩子是否有血友病,对不起,这个我真的无能为力,条件太少,
第四,大城市的大医院可以通过基因检测来确诊是否有血友病致病基因,
第五、出生无血友病,那以后应该就没血友病了。
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血友病有哪些并发症?
深部组织内血肿可压迫附近组织引起组织坏死,压迫神经可出现肢体或局部疼痛、麻木及肌肉萎缩,压
血友病如何引起关节病变迫血管可致相应供血部位缺血性坏死或淤血、水肿。口腔底部、咽后壁、喉及颈部出血可致呼吸困难甚至窒息。患者可因反复关节腔出血致使血液不能完全吸收,形成慢性炎症,滑膜增厚、纤维化,软骨变性及坏死,最终关节僵硬、畸形变,周围肌肉萎缩,导致正常活动受限
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血友病的继发性疾病
病毒感染并发症:1985年以前,多数接受浓缩物治疗的血友病患者感染HIV,乙肝(HBV),丙肝病毒(HCV),直至近几年献血员筛选及病毒灭活得到改善。
1. 肝脏病变:HCV,HBV感染发展成慢性活动性肝炎,慢性迁延性肝炎(50%),肝硬化(10%-20%),肝癌发生率高于一般人群30倍。肝功能衰竭已成为血友病患者死亡的不可忽视的原因之一。HCV治疗同非血友病患者的肝炎,α干扰素及病毒唑合用,约1/2获得长期缓解。国外对少数失代偿性肝硬化血友病患者进行肝移植,移植的肝脏产生一定的FVIII或FIX,因此血友病同时得到改善。少数患者HCV合并HIV感染,治疗棘手,死亡率大大增加。
2.获得性免疫缺陷病(AIDS):1978-1985年,90%重型HA感染HIV,AIDS成为血友病死亡的主要原因(占65%)。HIV感染引起继发性免疫缺陷,卡波氏瘤增加200倍,非霍奇金淋巴瘤增加29倍。1985年以来,随着严格献血员筛选,病毒检测及病毒灭活技术(加热法,有机溶剂加表面活性剂,亲和层析法,二步法病毒灭活)的不断改进,现已基本消除感染HIV的危险,血制品的安全性与有效性得到大大提高。治疗同其它非血友病AIDS患者。
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血友病有哪些预防方法?
你好,血友病的预防如下: (1)尽可能避免肌内注射。
(2)因该病属一种遗传性疾病,故要使患者本人及家属懂得优生优育的道理。若产前羊膜穿刺确诊为血友病,应终止妊娠,以减少血友病的出生率。
(3)调情志,重养生:精神刺激、情绪波动过大均可诱发出血。
(4)一旦由外伤或其他原因引起出血,要及时处置,这样引起的并发症、后遗症都较轻。
(5)若需手术,必须在手术前按血浆Ⅷ:C水平及手术大小、部位把Ⅷ因子提到替代治疗效果。
(6)禁服使血小板聚集受抑制的抗凝药物,如阿司匹林、保泰松、潘生丁和前列腺素E等。
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血友病丙治疗
你好;你描述的情况已经有严重的骨胳的改变,一般是没有特殊的治疗方法的。
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诊断血友病的标准是什么?
1、发病特点 男性,<2 岁或童年以后发病,发病越早症状越重,反复出血,终身不愈。
2、出血特点 自发或轻微外伤即见渗血不止,甚至持续数天,多为瘀斑、血肿;膝、踝、肘、腕等关节易出血,反复出血可致关节畸形,口鼻粘膜出血也多见。
3、实验室检查 ①凝血象检查见凝血时间延长(轻型可正常),凝血酶原消耗不良(约占70%患者)。②凝血因子测定异常。
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血友病有哪些主要症状?
输凝血因子及时、保护得好的病人,从外表看,是和常人没有区别的。只要注意在出血时(尤其是关节内出血)及时补充凝血因子就可以了。这类病人可以像常人一样生活、工作、参加各种社会活动,不影响人的自然寿命。
每一累及的家族的临床表现不同,但同一家族中的患者缺乏的因子水平基本相似。血友病乙的临床表现与血友病甲相同。轻型较多见,有的病人直到小手术或拔牙后出血不止,作进一步检查时才被发现。
血友病甲血浆 FⅧ:C活性测不到的患者常有严重的“自发”出血,该病的出血大多为创伤后出血,只是创伤极轻微而未被注意,因而似乎是“自发”出血。出血部位常在较深的组织,包括关节、肌肉、脑、腹膜后血肿,出血深部肿胀及疼痛是主要的症状。血肿可引起组织坏死、外周神经病变、福尔克曼氏缺血性挛缩、关节畸形等症状。严重的血友病患者均在婴儿或儿童期获得诊断。
若在中年后才首次发病的严重血友病,缺乏家族史,则应进一步测定获得性FⅧ抗体,并除外血管性假血友病,曾有报道浆细胞或淋巴细胞性疾病,免疫性疾病可伴发FⅧ抗体,如类风湿性关节炎、圣路易脑炎(SLE) 溃疡性结肠炎、单克隆γ球蛋白病和产后状态 疱疹样皮炎等。
偶有一些报道抗因子Ⅷ抗体发生在无基础疾病或药物史的患者。轻度血友病患者,血浆有 5~50 %因子活性,可以正常生活,至严重外伤后才有出血表现。筛选试验可以正常或正常低限。中度血友病者,血浆有 2~5 %Ⅷ或Ⅸ因子活性,常有自发性出血和小损伤后的过度出血,若发生严重外伤虽不一定合并深部出血,亦应该及时就医,严重患者 血浆因子活性< 1%,常因有明显的出血症状或家族史,故出生时即得出诊断,患者有终生的自发性出血(是轻度外伤后的出血),深部肌肉注射应属禁忌。患者仍可接受预防性免疫接种,但要求接种时操作温和,在局部注射处压迫5分钟,并在随后数天内观察注射部位有否出血症象,患者因出血而需替代性治疗时,亦应遵循上述操作要求。
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我是得了血友病了吗?
您好:
血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病 ( X染色体遗传),血友病很罕见。在1万个人中大约有1人患有血友病,在中国目前有4万左右病人,绝大多数为男性,从儿童时期即开始发病,并伴随终生。血友病虽然目前无法根治,但治疗明确有效,到目前为止输注凝血VIII因子仍然是唯一的治疗方式。如果不能够及时得到治疗,病人(患儿)轻则出现血肿,剧痛难忍、进而反复出血导致关节肢体残疾,严重出血时更面临生命的威胁。
血友病是一种罕见的疾病,治疗起来也有一定的难度,要想有好的治疗效果选择好的医院很关键,目前治疗血液病的医院有很多,但是效果好的并不多,要想有好的治疗效果选择好的医院很关键。
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咨询血友病
你好,如果直系亲属有患血友病的怀孕后胎儿有可能会有一定的遗传几率,但是不是所有的都会表现出来或是一定就有这个基因。一般在怀孕20-24周之间可以做羊水穿刺或是无创DNA检测看看胎儿是否有不良基因。怀孕期间需要定期做孕检。
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血友病具体都有哪些临床表现?
你好,血友病的临床表现如下: (一)血热炽感的主症:起病急,可因外伤、拔牙、小手术等原因导致出血不止,色鲜红,常以关节肿痛,行走困难为主,伴口干口渴,发热,溲黄便秘,烦躁易怒,夜寐不安。舌红苔黄,脉弦数。
(二)肾精不足的主症:出血量较多色鲜红,可伴有肌衄、齿衄、鼻衄以及关节肿痛,腰膝酸软,耳鸣,头晕,口干咽燥,手足心热,潮热盗汗,舌红少苔,脉沉细数。
(三)气血亏虚的主症:病程长,反复出血,血色淡,面色苍白,头晕乏力,神疲倦怠,气短,心悸,纳差,舌质淡,脉细弱。
(四)瘀血阻络的主症:碰撞或用力、负重过度后,局部初起红肿疼痛,活动障碍,继而紫暗肿胀。日久会导致肢体的瘫痪,手足不温,舌质紫暗,脉细涩。
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血友病的症状是什么样
很高兴为你解答。血友病不是后天才得的,因为是一种遗传病,所以是遗传而来的。它是一种凝血功能障碍的出血性疾病,一般是由先天性凝血因子缺乏而导致的疾病。这个目前没有办法可以彻底的治愈,只能是避免出血,一旦出血就需要补充凝血因子治疗。
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血友病是怎样遗传的呢?男女有什么区别啊?
您好:
第一,首先血友病男女比例几乎一样,
第二血友病是隐性基因(就是可能出现有血友病致病基因,但却不发病,称为携带者)携带者可能出现自己无血友病,后代却有血友病的症状第三,从你小姨的孩子有血友病推测你的孩子是否有血友病,对不起,这个我真的无能为力,条件太少,
第四,大城市的大医院可以通过基因检测来确诊是否有血友病致病基因,
第五、出生无血友病,那以后应该就没血友病了。
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谁能为我介绍一下血友病啊?
您好:
血友病是一种遗传性出血性疾病。发病原因是由于患者的血液中先天缺乏某种因子,根据缺乏因子的不同分为三种类型:血友病甲(缺乏凝血因子Ⅲ,又称血友病A)、血友病乙(缺乏凝血因子Ⅸ,又称血友病B)和血友病丙(缺乏凝血因子Ⅺ)。血友病甲和血友病乙均属X性联隐性遗传,一般由女性传递,男性发病。血友病丙较少见,为常染色体不完全隐性遗传,男女均可发病。通常所说的血友病是指血友病甲。
血友病(hemophilia)是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,包括:①血友病甲:即因子Ⅷ(又称抗血友病球蛋白,AHG)缺乏症;②血友病乙:即因子Ⅸ(又称血浆凝血活酶成分,PTC)缺乏症:③血友病丙:即因子Ⅺ(又称血浆凝血活酶前质,PTA)缺乏症。这一组疾病并不罕见,其发病率为5~10/10万,以血友病甲较为常见。其共同特点为终身轻微损伤后有长时间出血的倾向。
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