矮小症使用生长激素治疗多数情况下是有效的，但需严格评估适应症。生长激素治疗适用于生长激素缺乏症、特发性矮小等特定情况，治疗前需完善骨龄检测、激素水平测定等检查。
1、适应症评估生长激素治疗仅对生长激素缺乏或特定基因缺陷导致的矮小症有效，需通过胰岛素样生长因子1检测、生长激素激发试验等明确诊断。
2、治疗效果规范治疗可使年生长速度提高2-3厘米，最终身高改善程度与开始治疗年龄、骨龄潜力等因素相关，需持续治疗1-2年才能评估疗效。
3、用药监测治疗期间每3-6个月需复查甲状腺功能、血糖、骨龄等指标，警惕股骨头滑脱、颅内高压等罕见不良反应。
4、禁忌事项活动性肿瘤、严重肥胖、糖尿病家族史者慎用，骨骺闭合后禁用。治疗期间需配合充足睡眠、均衡营养和适当运动。
建议在儿科内分泌专科医生指导下制定个体化治疗方案，治疗期间定期监测生长发育指标，配合钙质和维生素D补充。
