黄连具有清热燥湿、泻火解毒等功效，主要用于湿热痞满、呕吐泻痢、高热神昏、心火亢盛等病症，其作用机制与抗菌、抗炎、调节免疫等多种药理活性相关。
黄连苦寒沉降，能清除中焦湿热，改善脘腹胀满、恶心呕吐等症状，适用于胃肠湿热型腹泻，可配伍黄芩、黄柏等药物增强疗效。
黄连对心火亢盛导致的口舌生疮、烦躁失眠有显著效果，其有效成分小檗碱可抑制金黄色葡萄球菌等病原微生物，临床常用于治疗热毒疮疡。
黄连素对痢疾杆菌、伤寒杆菌等肠道致病菌有抑制作用，能减轻肠道黏膜炎症反应，治疗细菌性痢疾时可与木香、白芍等药物配伍使用。
现代研究表明黄连提取物能改善胰岛素抵抗，辅助降低2型糖尿病患者空腹血糖，但须在医生指导下配合正规降糖方案使用。
使用黄连制剂可能出现胃部不适等不良反应，脾胃虚寒者慎用，建议在中医师辨证指导下规范用药，避免长期大剂量服用。
