血友病能不能基因治疗

Question

血友病能不能基因治疗

Answer 1

血友病目前可以通过基因治疗实现临床缓解，但需严格评估适应症与风险。基因治疗主要针对中重度血友病A/B型患者，通过载体递送凝血因子基因实现长期表达。

1、治疗原理：

基因治疗采用腺相关病毒载体将功能性凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因导入肝细胞，使患者恢复自身凝血因子生成能力。

2、适用条件：

需满足年龄超过18岁、无抑制物抗体、肝功能正常等条件，且传统替代治疗无效或频繁出血者优先考虑。

3、治疗效果：

国际临床试验显示，单次输注后患者凝血因子活性可维持5年以上，年出血率降低超过90％。

4、潜在风险：

可能发生载体相关肝损伤、免疫反应等不良反应，需终身监测肝功能与凝血因子抗体。

建议患者前往国家认证的血友病诊疗中心进行基因治疗评估，治疗期间仍需备用人源凝血因子应急使用。