地中海贫血多数情况下无法完全治愈，但可通过规范治疗控制症状。治疗方法主要有输血治疗、祛铁治疗、造血干细胞移植、基因治疗。
定期输注浓缩红细胞可改善贫血症状，适用于中重型患者，需配合祛铁治疗预防铁过载。
长期输血会导致铁沉积，需使用祛铁胺、地拉罗司等铁螯合剂促进排铁，保护心肝等重要器官。
异基因造血干细胞移植是目前唯一可能根治的方法，适用于配型成功的儿童及青少年患者。
通过基因编辑技术修复缺陷基因尚处于临床试验阶段，未来可能成为新的根治性治疗手段。
患者需定期监测铁蛋白和器官功能，保持均衡饮食并避免感染，重型患者建议在专科医生指导下制定个性化治疗方案。
