脐带血移植主要用于治疗血液系统疾病、免疫缺陷病及部分遗传代谢病，其效果主要体现在重建造血功能、免疫系统修复及替代病变细胞等方面。
脐带血中的造血干细胞可分化成红细胞、白细胞及血小板，适用于白血病、再生障碍性贫血等疾病，移植后需配合免疫抑制剂预防排斥反应。
对原发性免疫缺陷病如重症联合免疫缺陷，脐带血移植能重建患者免疫功能，移植后需进行抗感染治疗及免疫监测。
针对黏多糖贮积症等遗传代谢病，移植后的健康细胞可分泌正常酶类，需长期随访代谢指标及器官功能。
对淋巴瘤、神经母细胞瘤等恶性肿瘤，移植可通过移植物抗肿瘤效应清除残留病灶，需联合放化疗巩固疗效。
移植后需定期监测血象及嵌合状态，保持均衡饮食并避免感染，严格遵医嘱使用抗排斥药物。
