补骨脂具有温肾助阳、固精缩尿、纳气平喘、温脾止泻等功效，主要用于肾阳不足、遗精尿频、虚寒咳喘及脾肾阳虚泄泻等症。
补骨脂可改善肾阳虚引起的腰膝冷痛、阳痿早泄，常与杜仲、菟丝子配伍。肾阳虚患者可能出现畏寒肢冷、性功能减退等症状。
针对遗精滑精、夜尿频多，补骨脂能收敛固摄，常与桑螵蛸、益智仁同用。此类症状多因肾气不固导致膀胱失约。
对肾不纳气所致虚喘，补骨脂可配伍核桃仁、五味子，改善动则气喘、呼多吸少等症状，常见于慢性阻塞性肺疾病患者。
治疗五更泄泻时，补骨脂常与肉豆蔻、吴茱萸组成四神丸，适用于脾肾阳虚型腹泻，表现为黎明前腹痛腹泻、完谷不化。
使用补骨脂需遵医嘱，阴虚火旺者忌用，服药期间忌食辛辣刺激食物，建议配合适度运动增强体质。
