马钱子具有通络止痛、散结消肿等功效，可用于风湿顽痹、跌打损伤等病症，但需警惕其剧毒性，过量使用可导致惊厥、呼吸麻痹等严重不良反应。马钱子的毒性主要与士的宁、马钱子碱等生物碱成分有关。
马钱子能祛除经络中的风湿邪气，缓解关节疼痛和肌肉麻木，临床多用于类风湿性关节炎、坐骨神经痛等疾病。代表药物有马钱子散、九分散等含马钱子制剂。
通过促进局部血液循环，马钱子可消散瘀血肿痛，常用于跌打损伤引起的淤血肿痛。需注意该功效与毒性呈剂量依赖性，须严格遵医嘱使用。
所含士的宁可兴奋脊髓反射功能，曾用于肌无力治疗，但因治疗窗极窄，现已罕用。误用易出现肌肉震颤、角弓反张等中毒症状。
实验显示马钱子碱对部分肿瘤细胞有抑制作用，但临床安全性未获证实，严禁自行尝试。研究用药需在严格医疗监管下进行。
使用马钱子制剂必须由中医师辨证施治，严禁超量服用，出现口唇麻木、肌肉抽搐等中毒征兆时须立即就医，日常存放须远离儿童接触。
