再生障碍性贫血治愈概率与病情严重程度相关，轻型患者通过免疫抑制治疗或造血干细胞移植可能获得较好疗效，重型患者治疗难度较大。治疗方法主要有免疫抑制剂治疗、造血干细胞移植、支持治疗、雄激素治疗。
抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素是标准方案，适用于不适合移植的患者，治疗周期较长需定期监测血象变化，可能发生血清病样反应等副作用。
异基因造血干细胞移植是治愈重型再障的有效手段，年轻患者若有HLA相合供者优先考虑，移植前需进行强化免疫抑制预处理。
包括成分输血控制出血贫血症状，预防性使用抗生素减少感染风险，必要时使用造血生长因子刺激骨髓造血功能。
司坦唑醇等药物可刺激残余造血干细胞增殖，多用于非重型再障的辅助治疗，需注意肝功能损害等不良反应。
家长需密切监测患儿血常规指标变化，预防感染出血并发症，保证营养摄入，治疗期间避免剧烈运动，定期随访评估治疗效果。
