全血细胞减少可见于再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、急性白血病、阵发性睡眠性血红蛋白尿等疾病，病情严重程度从造血功能减退到恶性血液病不等。
骨髓造血功能衰竭导致全血细胞减少，表现为贫血、感染和出血倾向。治疗包括免疫抑制剂环孢素、抗胸腺细胞球蛋白以及造血干细胞移植。
病态造血伴外周血细胞减少，可能进展为白血病。常用药物有来那度胺、阿扎胞苷等去甲基化药物，重症需异基因造血干细胞移植。
恶性克隆抑制正常造血，全血细胞减少伴原始细胞增高。需联合化疗如柔红霉素+阿糖胞苷方案，或靶向药物治疗。
获得性造血干细胞克隆性疾病，典型表现为晨起血红蛋白尿。可选用补体抑制剂依库珠单抗，或进行骨髓移植。
出现全血细胞减少需完善骨髓穿刺等检查明确病因，避免剧烈运动防止出血，保持饮食卫生预防感染。
