巨球蛋白血症可采用烷化剂治疗，常用药物包括苯丁酸氮芥、环磷酰胺、美法仑等。治疗方案需根据患者年龄、疾病分期及耐受性综合评估。
作为经典烷化剂，通过破坏DNA结构抑制恶性B细胞增殖，适用于老年或低肿瘤负荷患者，可能伴随骨髓抑制等不良反应。
需联合糖皮质激素使用，对控制高黏滞血症效果显著，治疗期间需监测血常规及肝肾功能，警惕出血性膀胱炎风险。
多用于自体造血干细胞移植前的预处理方案，对骨髓抑制较强，需严格掌握适应症，不推荐作为一线单药治疗。
与利妥昔单抗联用可提高疗效，部分难治性病例可尝试硼替佐米等新型药物，具体方案需经血液科专科评估。
治疗期间应定期监测IgM水平及血液学指标，出现发热或出血倾向需及时就医，日常避免剧烈运动预防病理性骨折。
