婴幼儿多囊肾的严重程度与囊肿类型、肾功能损害程度有关，多数早期病例可通过干预控制进展，少数合并肾功能衰竭者需长期治疗。
婴幼儿多囊肾分为常染色体隐性多囊肾和常染色体显性多囊肾两类。隐性型通常在出生后即出现症状，表现为双侧肾脏弥漫性囊肿，可能伴随肝纤维化或肺发育不良，此类患儿需密切监测肾功能及并发症。显性型婴幼儿期较少出现严重症状，但随年龄增长可能逐渐出现高血压、血尿或肾功能异常，早期通过控制血压、预防感染等措施可延缓疾病进展。
若囊肿快速增长压迫正常肾组织或反复发生尿路感染，可能导致肾功能急剧恶化。部分患儿会进展至终末期肾病，需依赖透析或肾移植维持生命。合并肝肺病变者可能出现门静脉高压、呼吸衰竭等危及生命的并发症，需多学科联合治疗。
家长应定期带患儿复查超声和肾功能检测，避免剧烈运动防止囊肿破裂。喂养时注意低盐优质蛋白饮食，出现发热、尿量减少等症状须立即就医。遗传咨询有助于评估家族再发风险。
