横纹肌肉瘤的治疗效果与肿瘤分期、病理类型、发病部位及治疗方案密切相关，早期局限性病变通过规范治疗可达到较好效果，晚期或转移性病例预后相对较差。
横纹肌肉瘤是儿童最常见的软组织肉瘤，约占儿童恶性肿瘤的3-4％。胚胎型横纹肌肉瘤对化疗和放疗较为敏感，5年生存率可达70-80％，常见于头颈部、泌尿生殖系统等部位。腺泡型横纹肌肉瘤侵袭性较强，多见于四肢和躯干，5年生存率约为40-50％。多形性横纹肌肉瘤在成人中相对多见，恶性程度高且易转移。国际横纹肌肉瘤研究组分期系统中，I期和II期患者通过手术联合放化疗的综合治疗，长期生存率显著优于III期和IV期患者。近年靶向治疗和免疫治疗的应用为复发难治性病例提供了新选择。
影响预后的关键因素包括肿瘤能否完整切除、是否存在远处转移、是否累及重要器官等。原发于眼眶、膀胱等非参数部位的肿瘤预后优于躯干和四肢病灶。分子遗传学特征如PAX3/7-FOXO1融合基因阳性提示不良预后。治疗过程中需注意第二肿瘤、生长发育障碍等远期并发症。定期随访监测应包括原发部位影像学检查和全身评估。
建议患者在治疗期间保持均衡营养，适当补充优质蛋白和维生素，避免剧烈运动以防病理性骨折。治疗结束后需遵医嘱定期复查，关注心肺功能、内分泌状态等远期影响。心理支持对改善患儿生活质量具有重要意义，家长应配合医疗团队做好康复管理。
