急性髓系白血病可通过化学治疗、靶向治疗、造血干细胞移植、支持治疗、临床试验等方式治疗。急性髓系白血病通常由基因突变、化学物质暴露、放射线接触、既往血液病史、遗传易感性等原因引起。
1、化学治疗化学治疗是急性髓系白血病的基础治疗手段，常用药物包括阿糖胞苷注射液、柔红霉素注射液、高三尖杉酯碱注射液等。这些药物通过抑制白血病细胞增殖发挥作用，但可能引起骨髓抑制、胃肠道反应等副作用。治疗通常分为诱导缓解和巩固强化两个阶段，需根据患者年龄、体能状态调整方案。
2、靶向治疗靶向治疗针对特定基因突变的白血病细胞，如FLT3抑制剂吉瑞替尼片、IDH2抑制剂恩西地平片等。这类药物特异性高，可减少对正常细胞的损伤。治疗前需进行基因检测确定靶点，常见不良反应包括肝功能异常、心电图QT间期延长等。
3、造血干细胞移植造血干细胞移植适用于中高危患者，分为自体移植和异基因移植。移植前需进行HLA配型，预处理方案通常包含大剂量化疗和放疗。移植后可能出现移植物抗宿主病、感染等并发症，需长期使用免疫抑制剂并监测嵌合状态。
4、支持治疗支持治疗贯穿全程，包括输血纠正贫血、血小板减少，使用粒细胞集落刺激因子促进造血恢复，抗感染治疗预防机会性感染。对于高白细胞血症患者可能需白细胞分离术，肿瘤溶解综合征需水化碱化尿液并监测电解质。
5、临床试验临床试验为复发难治患者提供新治疗选择，包括新型靶向药物、免疫治疗如CAR-T细胞疗法、双特异性抗体等。参与前需评估入组标准，治疗期间密切监测疗效和不良反应，部分方案可能与传统治疗联合应用。
急性髓系白血病患者治疗期间需保持高蛋白、高维生素饮食，适量补充铁剂和叶酸。注意口腔清洁预防感染，避免剧烈运动防止出血。定期复查血常规和骨髓象，监测微小残留病灶。心理疏导有助于缓解焦虑，家属应协助记录症状变化并及时与医疗团队沟通。治疗结束后仍需长期随访，警惕复发和第二肿瘤的发生。
急性髓系白血病的治愈率与年龄、分型、治疗方案等因素相关，低危组患者5年生存率可达60％-70％，中高危组约为30％-50％。
急性髓系白血病的预后差异主要取决于疾病分型及个体情况。低危组通常指染色体核型良好且无高危基因突变的患者，这类患者对化疗敏感，通过标准诱导化疗联合巩固治疗可获得较好效果。中危组患者可能存在中等风险的遗传学异常，需考虑造血干细胞移植以提高生存率。高危组患者常伴随复杂染色体异常或TP53突变等不良预后因素，传统化疗效果较差，需依赖移植或靶向治疗。儿童及青少年患者的治愈率普遍高于60岁以上老年群体，后者因器官功能衰退和合并症较多，治疗耐受性降低。近年来随着FLT3抑制剂、IDH抑制剂等靶向药物及CAR-T细胞疗法的应用，部分难治复发患者的生存期已有所延长。
患者确诊后应尽早在血液科专科医生指导下制定个体化方案，治疗期间需加强营养支持并预防感染。日常注意保持口腔卫生，避免生冷食物，定期监测血常规。完成治疗后需长期随访，观察微小残留病灶变化，警惕复发可能。家属应协助患者保持积极心态，避免过度劳累，适度进行散步等低强度运动增强体质。
