儿童白血病并非不治之症，现代医学通过化疗、靶向治疗、骨髓移植、免疫治疗等方式可显著提高治愈率，部分类型白血病长期生存率超过80％。治疗效果主要与分型、分期、治疗方案及个体差异有关。
1、化疗急性淋巴细胞白血病患儿通过规范化疗，5年无事件生存率可达较高水平。化疗方案需根据危险度分层制定，常见药物包括长春新碱、甲氨蝶呤、阿糖胞苷等。
2、靶向治疗针对特定基因突变类型，如费城染色体阳性患儿可使用酪氨酸激酶抑制剂。靶向药物能精准作用于癌细胞，减少传统化疗副作用。
3、骨髓移植高危或复发患儿可通过造血干细胞移植重建正常造血功能。移植前需进行HLA配型，移植后需密切监测移植物抗宿主病等并发症。
4、免疫治疗CAR-T细胞疗法对复发难治型B细胞白血病效果显著，通过基因改造增强T细胞识别癌细胞能力。治疗期间需警惕细胞因子释放综合征。
确诊后应尽早在儿童血液肿瘤专科规范治疗，治疗期间注意营养支持与感染预防，定期评估疗效并调整方案。多数患儿经过系统治疗可获得长期生存。
