小儿再生障碍性贫血多数情况下可以治愈。治疗方法主要有免疫抑制治疗、造血干细胞移植、雄激素治疗、支持治疗和中医辅助治疗。
1、免疫抑制治疗：
抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素是首选方案，通过抑制异常免疫反应促进骨髓造血功能恢复。约60％-70％患儿经规范治疗后可达血液学缓解，需定期监测药物浓度及肝肾功能。
2、造血干细胞移植：
适用于重型病例或免疫治疗无效者，同胞全相合移植成功率可达80％以上。移植前需进行HLA配型，预处理方案需根据患儿年龄及并发症调整，术后需长期随访移植物抗宿主病。
3、雄激素治疗：
司坦唑醇等药物可刺激骨髓造血，适用于非重型患儿或移植前过渡治疗。需注意监测骨龄加速等副作用，治疗周期通常持续6个月以上，有效率约40％-50％。
4、支持治疗：
包括成分输血、抗感染及祛铁治疗。血红蛋白低于60g/L需输注洗涤红细胞，血小板低于10×10⁹/L需预防性输注，长期输血患儿需使用去铁胺预防铁过载。
5、中医辅助治疗：
补肾益髓类中药可改善造血微环境，常用方剂包含鹿角胶、紫河车等药材。需在西医基础治疗同时配合使用，疗程不少于3个月，可减少输血依赖。
患儿日常需保持口腔清洁避免感染，饮食选择高蛋白高铁食物如猪肝、瘦肉，烹饪需彻底灭菌。恢复期可进行散步等低强度运动，避免剧烈活动引发出血。居住环境保持通风，定期进行血常规复查，接种疫苗需在免疫状态评估后进行。家长应记录患儿出血倾向及发热情况，及时与主治医生沟通病情变化。
