栝楼具有清热化痰、润肠通便、消肿散结等功效，主要用于肺热咳嗽、肠燥便秘、痈肿疮毒等症状的治疗。
栝楼性寒味甘，归肺经，能有效缓解肺热引起的咳嗽痰黄症状。其含有的三萜皂苷类成分可稀释痰液，促进呼吸道分泌物排出。对于支气管炎、肺炎等疾病伴随的痰热壅肺证，常与黄芩、杏仁配伍使用。脾胃虚寒者慎用，避免加重腹泻。
栝楼仁富含脂肪油及膳食纤维，能润滑肠道、促进肠蠕动。适用于热病伤津或老年人肠燥便秘，常与火麻仁、郁李仁同用。使用时需注意控制剂量，过量可能引起腹痛腹泻。孕妇及便溏者不宜服用。
栝楼具有解毒散结作用，对乳腺炎、淋巴结炎等痈肿疮毒有改善效果。其提取物可抑制炎症介质释放，减轻局部红肿热痛。临床多与蒲公英、夏枯草配伍外敷或内服。皮肤破溃处禁用外敷，防止刺激创面。
现代研究表明栝楼多糖具有降血糖活性，能增强胰岛素敏感性。可作为糖尿病辅助治疗，但不可替代降糖药物。使用期间需定期监测血糖，避免与降糖药联用导致低血糖。脾胃虚弱者长期服用可能影响消化功能。
栝楼籽油含亚油酸等不饱和脂肪酸，有助于降低血清胆固醇水平。对动脉粥样硬化、高血压等心血管疾病有一定预防作用。建议采用低温榨取方式食用，高温煎炸会破坏有效成分。凝血功能障碍者需谨慎使用。
使用栝楼时建议选择炮制品以减轻寒性，鲜品需控制每日用量在10-15克。出现恶心、腹泻等不良反应应立即停用。慢性病患者及过敏体质者使用前应咨询中医师，避免与寒凉药物同用。日常可配伍粳米煮粥，或与百合、银耳炖汤以缓和药性。储存时需防潮防蛀，置于阴凉干燥处。
