髓母细胞瘤多数情况下可通过综合治疗实现长期控制,治愈概率与肿瘤分期、分子分型及治疗反应密切相关。主要影响因素有手术切除程度、放疗敏感性、化疗方案选择和患者年龄。
1、手术切除程度全切或近全切肿瘤是治愈基础,术后需结合病理检查明确分子分型。后颅窝减压术可缓解脑积水,但需注意小脑缄默综合征风险。
2、放疗敏感性标准剂量全脑全脊髓放疗对儿童患者效果显著,3岁以上患者推荐23.4Gy剂量。质子放疗可减少对发育中神经系统的损伤。
3、化疗方案高风险患者采用环磷酰胺联合长春新碱方案,联合顺铂可提高疗效。分子靶向药物如sonic hedgehog抑制剂对特定亚型有效。
4、患者年龄3岁以下患儿预后较差,需采用延迟放疗策略。大龄儿童和成人5年生存率可达70%,但需终身随访监测复发。
建议确诊后立即前往儿童神经肿瘤中心治疗,规范治疗后需定期进行神经认知评估和内分泌功能检查,长期康复训练有助于改善生活质量。