地中海贫血目前无法完全治愈，但可通过规范治疗控制症状。治疗方案主要有输血治疗、祛铁治疗、造血干细胞移植、基因治疗。
1、输血治疗
定期输注红细胞可改善贫血症状，适用于中重型患者，需配合祛铁治疗预防铁过载。
2、祛铁治疗
长期输血会导致铁沉积，需使用祛铁胺、地拉罗司等铁螯合剂促进铁排泄。
3、造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植是目前唯一可能根治的方法，但存在配型困难和移植风险。
4、基因治疗
通过基因编辑技术修复异常基因尚处于临床试验阶段，未来可能成为治愈新方向。
患者需定期监测铁蛋白水平，保证营养均衡，避免感染诱发溶血，育龄夫妇应做好产前基因筛查。
