骨髓移植通常用于治疗白血病、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、某些遗传性免疫缺陷病等严重疾病，当常规治疗无效或疾病进展危及生命时需考虑。
1. 恶性血液病白血病、淋巴瘤等恶性血液肿瘤化疗后复发或高危患者，骨髓移植可清除病变造血干细胞。常用药物包括环磷酰胺、白消安等预处理方案。
2. 骨髓衰竭重度再生障碍性贫血患者造血功能严重受损，移植健康供体干细胞可重建造血系统。需配合抗胸腺细胞球蛋白进行免疫抑制治疗。
3. 遗传性疾病重型地中海贫血、范可尼贫血等遗传病通过移植可纠正基因缺陷。移植前需进行HLA配型及强化化疗清除病变骨髓。
4. 免疫缺陷病严重联合免疫缺陷症等先天性疾病，移植后可重建正常免疫功能。常用氟达拉滨联合放疗进行预处理。
骨髓移植属于高风险治疗，需严格评估适应症并监测移植物抗宿主病等并发症，术后需长期服用免疫抑制剂并定期随访血象指标。
