急性骨髓性白血病M4型通过规范治疗可达到临床缓解，主要治疗方式包括诱导化疗、巩固化疗、造血干细胞移植及靶向治疗，预后与年龄、基因突变及治疗反应密切相关。
采用阿糖胞苷联合蒽环类药物如柔红霉素进行初始治疗，目的是清除骨髓中异常增殖的原始细胞，约60-80％患者可达到完全缓解。
缓解后需进行多疗程大剂量阿糖胞苷强化治疗，消灭残留白血病细胞，降低复发概率。部分患者可能使用克拉屈滨等药物进行维持治疗。
对于中高危患者或化疗后复发病例，异基因造血干细胞移植是潜在治愈手段，移植前需进行全身放疗和环磷酰胺等预处理方案。
存在FLT3-ITD突变者可联合米哚妥林等酪氨酸激酶抑制剂，IDH2突变患者可使用恩西地平，这些靶向药物能显著改善特定亚型患者预后。
治疗期间需定期监测骨髓象和微小残留病，保持高蛋白饮食并预防感染，出现发热或出血倾向应及时就医。五年生存率可达40-60％，年轻患者及早期缓解者预后更佳。
