黄连具有清热燥湿、泻火解毒等功效，主要用于湿热痞满、呕吐泻痢、高热神昏、心火亢盛等症，常见药用成分为小檗碱。
黄连苦寒沉降，能清中焦湿热，对胃肠湿热导致的腹泻、痢疾有显著效果，常与木香配伍使用，代表方剂如香连丸。
黄连善清心胃实火，可治高热烦躁、口舌生疮，外用于皮肤疮疡时多配伍黄柏，典型制剂包括黄连解毒汤。
小檗碱对金黄色葡萄球菌等病原微生物有抑制作用，临床用于细菌性痢疾，常见剂型有盐酸小檗碱片、黄连素胶囊。
现代研究表明黄连素能改善胰岛素抵抗，辅助治疗2型糖尿病，常与葛根配伍使用，代表中成药有葛根芩连丸。
使用黄连制剂需遵医嘱，脾胃虚寒者慎用，服药期间忌食辛辣油腻，出现皮疹等过敏反应应立即停药就医。
