骨髓增生异常综合征多数情况下难以完全治愈，但可通过支持治疗、去甲基化药物、免疫调节剂、造血干细胞移植等方式控制病情。
通过输血纠正贫血，使用粒细胞集落刺激因子改善中性粒细胞减少，适用于低危组患者。可能与造血功能衰竭有关，表现为乏力、感染等症状。
地西他滨、阿扎胞苷可延缓疾病进展，适用于中高危患者。可能与表观遗传学异常有关，表现为血细胞减少进行性加重。
来那度胺对5q缺失亚型效果显著，可减少输血依赖。可能与免疫微环境失调有关，表现为染色体特异性异常。
异基因移植是潜在根治手段，适用于年轻高危患者。可能与克隆性造血干细胞病变有关，表现为原始细胞比例增高。
日常需保持口腔清洁、避免剧烈运动，定期监测血常规，出现发热或出血倾向应及时就医。
