基因疗法治疗肺囊性纤维化效果明显
发布于 2016/03/14 13:32
发布于 2016/03/14 13:32
来自英国国家心肺研究所等多家机构的研究人员在《柳叶刀·呼吸医学》杂志上发表了他们对囊性纤维化(CF)基因疗法的二期实验报告，与使用安慰剂相比，基因疗法在稳定患者肺功能方面首次显出明显效果。
该基因疗法是通过基因技术，用可吸入DNA分子向肺细胞内导入一个能正常运作的基因，以代替变异基因。肺囊性纤维化是一种罕见遗传病，由CFTR基因(囊性纤维化跨膜转导调节因子)变异导致，使患者肺内膜分泌出异常黏稠的黏液，反复感染致命肺病。在英国，每2500名新生儿中就有1人受其影响，囊性纤维化病人平均死亡年龄为29岁，死亡率高达90%。
科学家1989年发现了囊性纤维化跨膜转导调节因子基因，并开发出多种病毒和非病毒的载体系统，用于向肺细胞导入矫正的囊性纤维化跨膜转导调节因子基因。但迄今为止，还没有一例囊性纤维化基因疗法在临床上表现出长期改善效果。
据《柳叶刀》杂志论文介绍，这次为期两年的研究中，研究人员将英国140名年龄在12岁及以上的囊性纤维化患者随机分组，治疗组每月吸入5毫升pGM169/GL67A(一种囊性纤维化跨膜转导调节因子基因复合脂质体质粒)，持续1年，安慰剂组吸入0.9%浓度的盐水，经一年后检测他们的FEV1(1秒用力呼气量)指标以评价肺功能。
在接受基因治疗的62名患者中，其1秒用力呼气量指标平均比安慰剂组要大3.7%，这是呼吸功能稳定的结果。但不同病人的治疗效果有所差异，尤其是那些一开始肺功能很差的患者，其1秒用力呼气量变化达到6.4%。总的来说，基因治疗耐受性很好，治疗组和安慰剂组的副作用发生率相当。
论文高级作者、伦敦帝国理工学院教授埃里克·奥尔顿说：“经过肺功能测试，与使用安慰剂相比，基因疗法给患者带来了明显疗效，而且没有安全隐患。”
研究小组正在寻找其他非病毒性基因疗法，以及更有效载体。爱丁堡西部总医院的阿拉斯戴尔·因尼斯说：“这项实验的发表是治疗囊性纤维化的一个里程碑。”
在基因层面治愈细胞，看似科幻的行为，在当今却在逐渐变成现实。
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