干细胞疗法可应用于血液系统疾病、神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病及部分退行性疾病等。干细胞具有自我更新和多向分化潜能，通过修复或替换受损细胞发挥作用。
1、血液系统疾病
干细胞移植是治疗白血病、再生障碍性贫血等血液病的有效手段。造血干细胞移植可重建患者造血功能，临床常用外周血干细胞移植或脐带血移植。异基因移植需配型成功，自体移植需提前采集患者干细胞。治疗过程中可能出现移植物抗宿主病等并发症。
2、神经系统疾病
干细胞对帕金森病、脊髓损伤等神经系统损伤有修复潜力。间充质干细胞可分化为神经细胞，分泌神经营养因子促进神经再生。临床试验显示干细胞可改善帕金森病患者的运动功能，但长期疗效仍需观察。治疗需严格评估细胞来源和移植方案。
3、心血管疾病
心肌梗死、心力衰竭等可通过干细胞移植促进心肌修复。干细胞可分化为心肌细胞或通过旁分泌作用改善心脏功能。临床多采用冠状动脉内注射或心内膜注射方式，需配合抗凝治疗防止微血栓形成。疗效与干细胞存活率密切相关。
4、自身免疫性疾病
干细胞可调节免疫系统，用于治疗系统性红斑狼疮、多发性硬化等。造血干细胞移植能重建免疫系统，间充质干细胞具有免疫调节作用。治疗前需通过化疗清除异常免疫细胞，存在感染风险需严密监测。
5、退行性疾病
骨关节炎、糖尿病等退行性疾病可通过干细胞延缓进展。干细胞可分化为软骨细胞修复关节损伤，或分化为胰岛细胞改善血糖控制。关节腔内注射干细胞可缓解疼痛，但长期软骨再生效果个体差异较大。
干细胞疗法需在正规医疗机构进行，治疗前需全面评估适应证和风险。术后需定期随访监测疗效和并发症，配合康复训练提高治疗效果。日常注意营养均衡和适度运动，避免感染等诱发因素。目前多数干细胞疗法仍处于临床研究阶段，患者应理性看待治疗预期。