地中海贫血基因治疗效果如何？
发布于 2019/03/20 16:00 复禾健康
地中海贫血是一种遗传性血液疾病，患者常伴脾脏肿大、感染、骨骼畸形及增长速度减缓等症状，长期输血的患者还会铁过载。铁元素在体内过多沉积将会对内分泌系统和脏器造成损害，严重者会出现充血性心力衰竭等心脏问题，危险性较高。β地中海贫血是地中海贫血的一种，基因治疗有望带来更好的治疗效果。那地中海贫血基因治疗效果如何？
地中海贫血基因治疗详解
地中海贫血是一种遗传性疾病，身体无法生产血红蛋白的一种关键组分。镰状细胞性贫血和β地中海贫血是相关疾病，患者终身血红蛋白生产受到影响。重型β地中海贫血患者需要每月输血以补充正常血红细胞，去除体内多余的铁。重型β地中海贫血的患儿如不治疗，多于5岁前死亡。规范性的终身输血和去铁治疗是重型β地中海贫血关键性的治疗措施。
但输血、去铁治疗等传统治疗成本极为昂贵，而且需要进行频繁的终身治疗。据北京天使妈妈慈善基金会、中华思源工程扶贫基金会、北京师范大学中国公益研究院于2016年联合发布的《中国地中海贫血蓝皮书》显示，传统的终身输血排铁治疗一生约需花费480万元。地贫造血移植（HSCT）治疗也是目前广泛开展的临床地贫的治疗方法，但地贫造血移植（HSCT）治疗仍有一定的死亡率。
基因治疗地中海贫血或重大进展
2017年基因治疗捷报频传，外国已陆续通过多个基因治疗方案。将基因治疗应用于地中海贫血的治疗安全有效，无需配型，减少移植并发症且无需长期服用免疫抑制药物。
在此次的地中海贫血基因治疗临床方案中将携带功能基因序列的慢病毒载体，转染病人身上分离造血（CD34+），将目标基因转导入靶细胞，再将检测合格的经体外基因修饰测造血重新输回患者体内，以治疗重症地中海贫血。广州南方医院南方医院拥有HSCT治疗的丰富临床经验，首次采用基因治疗β地中海贫血，成功完成了细胞回输。
以上就是对“地中海贫血基因治疗效果如何？”的介绍。随着医学技术的发展，基因治疗地中海贫血将会被广泛应用，值得期待。