儿童急性再生障碍性贫血是一种严重的血液疾病,主要表现为骨髓造血功能衰竭,导致红细胞、白细胞和血小板减少。治疗需要根据病情严重程度采取综合措施,包括药物治疗、免疫抑制治疗和造血干细胞移植等。
免疫抑制治疗:对于不适合造血干细胞移植的患者,免疫抑制治疗是主要选择。常用的方案包括抗胸腺细胞球蛋白ATG联合环孢素,通过抑制异常的免疫反应,促进骨髓功能恢复。治疗周期较长,需密切监测血象和药物副作用。
造血干细胞移植:对于重症患者或药物治疗无效者,造血干细胞移植是根治性治疗方法。移植前需进行配型,通常选择同胞全相合供者或非血缘供者。移植后需长期服用免疫抑制剂,预防移植物抗宿主病GVHD。
支持治疗:在治疗过程中,支持治疗至关重要,包括:
儿童急性再生障碍性贫血的治疗需要多学科协作,家长应积极配合制定个体化治疗方案。早期诊断和规范治疗可显著提高患儿的生存率和生活质量。