小儿生长激素缺乏症可能由遗传因素、下丘脑-垂体发育异常、围产期损伤、颅内肿瘤或特发性原因引起，可通过生长激素替代治疗、病因治疗、营养支持、运动干预及定期监测等方式改善。该疾病主要表现为身高增长缓慢、骨龄延迟、面部特征幼稚等，需及时就医评估。
1、遗传因素
部分患儿存在生长激素基因缺陷或家族遗传史，可能与垂体转录因子基因突变有关，通常伴随其他垂体激素缺乏。此类情况需通过基因检测确诊，治疗上以重组人生长激素注射液（如赛增）替代为主，配合钙剂与维生素D预防骨质疏松。家长需定期监测患儿甲状腺功能，避免继发性激素紊乱。
2、下丘脑-垂体异常
先天性垂体发育不良或下丘脑功能障碍可导致生长激素分泌不足，常合并中枢性尿崩症。磁共振可见垂体体积缩小或异位，临床使用生长激素粉针（如安苏萌）联合促性腺激素治疗。患儿可能出现低血糖症状，家长需随身携带糖果应急，并避免剧烈空腹运动。
3、围产期损伤
分娩窒息、产伤或新生儿缺氧缺血性脑病可能损伤垂体功能，此类患儿多伴有运动发育迟缓。治疗需早期介入生长激素水剂（如诺泽）联合神经康复训练，同时补充赖氨酸维B12颗粒促进代谢。家长应记录生长曲线，每3个月复查胰岛素样生长因子水平。
4、颅内占位病变
颅咽管瘤、生殖细胞瘤等肿瘤压迫垂体柄时，会阻断生长激素释放。患儿可能伴头痛、视力障碍，需手术切除后配合放疗。术后使用聚乙二醇重组人生长激素（如长效金赛增）维持治疗，家长需观察多饮多尿等尿崩症征兆，及时调整抗利尿激素用量。
5、特发性原因
约30%病例无明确病因，可能与自身免疫或暂时性分泌不足有关。此类患儿骨龄常落后实际年龄2岁以上，建议使用重组人生长激素醋酸酯（如海之元）联合锌硒宝片改善食欲。日常需保证每日500毫升牛奶及1小时纵向运动，避免熬夜影响生长激素夜间分泌高峰。
确诊生长激素缺乏症需完成生长激素激发试验、垂体MRI及染色体检查。治疗期间家长应每月测量身高体重，每年评估骨龄进展。饮食需提供优质蛋白如鱼肉鸡蛋，限制高糖零食以免影响激素疗效。运动推荐跳绳、篮球等冲击性运动，每日保证9小时睡眠。若治疗1年身高增速未达8厘米，需重新评估诊断方案。