蜜百部具有润肺止咳、杀虫灭虱的功效，主要用于治疗新久咳嗽、肺痨咳嗽、蛲虫病、头虱体虱等病症。
1、润肺止咳
蜜百部味甘微苦，性微温，归肺经，能润肺下气止咳。对于风寒咳嗽、肺热咳嗽、肺痨咳嗽等多种咳嗽均有疗效。其止咳机制可能与抑制咳嗽中枢、缓解支气管平滑肌痉挛有关。蜜炙后润肺效果增强，更适合干咳无痰或痰少黏稠者。使用时可配伍紫菀、款冬花等药物增强疗效。
2、杀虫灭虱
蜜百部所含百部碱对蛲虫、头虱、体虱等寄生虫有杀灭作用。外用时可煎汤洗头或涂抹患处，治疗头虱时需配合篦子梳除虫卵。内服可驱杀肠道蛲虫，常与槟榔、使君子等同用。其杀虫成分能麻痹寄生虫神经系统，但须注意控制用量避免毒性反应。
3、抗菌消炎
现代研究表明，蜜百部提取物对金黄色葡萄球菌、肺炎链球菌等呼吸道常见致病菌有抑制作用。其含有的生物碱类成分能干扰细菌蛋白质合成，减轻呼吸道感染引发的炎症反应。临床可用于辅助治疗支气管炎、肺炎等感染性疾病。
4、镇静止痉
蜜百部中的百部宁碱具有中枢镇静作用，可缓解咳嗽引发的支气管痉挛。对于百日咳样痉挛性咳嗽效果显著，能降低咳嗽频率和剧烈程度。该作用与抑制延髓咳嗽中枢及调节神经递质释放有关，使用时需注意可能产生的嗜睡副作用。
5、免疫调节
蜜百部多糖成分能促进巨噬细胞吞噬功能，增强机体非特异性免疫力。在肺结核治疗中可辅助改善患者免疫状态，帮助控制结核杆菌感染。该作用较温和，适合长期虚劳咳嗽者的体质调理，但急性感染期仍需联合抗病原治疗。
使用蜜百部时应注意，外感风寒初起咳嗽不宜单独使用，阴虚火旺者慎用。内服过量可能引起口咽麻木、恶心呕吐等中毒反应，须严格遵医嘱控制剂量。治疗寄生虫病时需配合个人卫生管理，避免重复感染。储存时应置阴凉干燥处，防霉防蛀。日常可配伍杏仁、桑白皮等增强润肺效果，但避免与中枢抑制剂同用。出现皮疹、呼吸困难等过敏症状应立即停用。