儿童的结节性硬化症可以救治，治疗方法包括抗癫痫药物控制发作、mTOR抑制剂靶向治疗、手术切除病灶以及康复训练等综合干预手段。
1、药物治疗针对癫痫发作可使用丙戊酸钠、托吡酯等抗癫痫药；针对肾脏或脑部错构瘤可选用依维莫司等mTOR抑制剂，需严格遵医嘱调整剂量。
2、手术治疗对药物难治性癫痫可考虑迷走神经刺激术；皮肤血管纤维瘤可通过激光或冷冻治疗改善外观；脑室管膜下巨细胞星形细胞瘤需手术切除。
3、症状管理心脏横纹肌瘤多数可自行消退，需定期超声监测；肺部淋巴管肌瘤病需评估肺功能；认知障碍需早期开展行为干预训练。
4、长期监测每6-12个月需进行脑部MRI、肾脏超声、眼科检查及发育评估，监测多系统病变进展，及时调整治疗方案。
建议建立包含神经科、皮肤科、遗传科的多学科诊疗团队，定期评估生长发育指标，配合特殊教育支持，多数患儿可获得良好生活质量。
