成骨不全症的治疗药物主要有双膦酸盐类、重组人生长激素、特立帕肽、维生素D及钙剂等。这些药物通过抑制骨吸收、促进骨形成或补充营养元素来改善骨密度和减少骨折风险。
阿仑膦酸钠、唑来膦酸等药物可抑制破骨细胞活性,减少骨质流失,适用于儿童及成人患者,需注意胃肠道不良反应及颌骨坏死风险。
适用于生长迟缓的儿童患者,可刺激骨骼线性生长,改善肌肉力量,需监测血糖和甲状腺功能变化。
甲状旁腺素类似物能促进骨形成,适用于严重骨质疏松的成人患者,使用周期不超过两年,需警惕高钙血症。
碳酸钙、骨化三醇等作为基础治疗,可优化钙磷代谢,使用期间需定期检测血钙、尿钙水平避免过量。
所有药物均需在遗传代谢科或骨科医生指导下使用,配合康复训练和防跌倒措施,避免剧烈运动及外伤。