儿童生长激素缺乏可能由遗传因素、围产期损伤、颅内病变、特发性原因等因素引起，可通过生长激素替代治疗、病因治疗、营养支持等方式干预。
部分患儿存在GH1、GHRHR等基因突变，表现为家族性矮小。建议家长进行基因检测，确诊后需长期使用重组人生长激素注射液、生长激素释放肽、胰岛素样生长因子等药物替代治疗。
早产、窒息等可能导致垂体损伤。家长需定期监测生长曲线，若伴随低血糖、黄疸延长等症状，可考虑使用生长激素粉针、促生长激素释放激素、生长激素水剂等药物干预。
颅咽管瘤、垂体发育不良等占位性病变会压迫垂体。患儿可能出现头痛、视力障碍，需通过手术切除肿瘤后，配合生长激素冻干粉针、长效生长激素、生长激素微球等药物辅助治疗。
约三分之二病例无明确，可能与下丘脑功能紊乱有关。建议家长保证孩子充足睡眠和蛋白质摄入，经专科评估后使用生长激素注射液、聚乙二醇生长激素、生长激素透皮贴剂等治疗。
日常需保证儿童每日摄入牛奶、鸡蛋等优质蛋白，配合跳绳等纵向运动，定期复查骨龄和甲状腺功能。
