遗传性凝血功能障碍怎么治疗

Question

遗传性凝血功能障碍怎么治疗

Answer 1

遗传性凝血功能障碍可通过替代治疗、药物辅助、基因治疗、预防出血等方式治疗。该病主要由凝血因子缺乏或功能异常引起，需根据具体类型制定个体化方案。

1、替代治疗

定期输注凝血因子浓缩制剂是核心手段，如血友病A使用凝血因子VIII、血友病B使用凝血因子IX。治疗需严格监测因子活性水平，预防抑制物产生。

2、药物辅助

抗纤溶药物如氨甲环酸可减少纤溶亢进导致的出血，去氨加压素能短暂提高血管性血友病患者因子VIII水平。药物使用需配合凝血功能监测。

3、基因治疗

通过病毒载体递送正常凝血因子基因的疗法已进入临床阶段，适用于中重度血友病患者。需评估肝脏功能及免疫反应风险。

4、预防出血

建立规律性预防性输注计划，避免剧烈运动和外伤。进行口腔护理时使用软毛牙刷，必要时提前补充凝血因子。

患者应建立出血记录卡，定期评估关节状态，接种肝炎疫苗预防血源性疾病。女性患者孕前需进行遗传咨询和围产期管理。