骨髓移植是目前唯一可能根治地中海贫血的方法，但成功率受配型匹配度、患者年龄、并发症严重程度、术后排异反应等因素影响。
1、配型匹配度
完全相合的同胞供体移植成功率较高，半相合或无关供体移植风险增加，需通过HLA配型评估。
2、患者年龄
儿童患者骨髓重建能力强于成人，5岁以下且无严重脏器损伤者预后更佳。
3、并发症程度
已发生铁过载性心肌病或肝纤维化者，移植后生存率显著降低，需术前综合评估。
4、排异反应
移植物抗宿主病和感染是主要风险，需长期使用免疫抑制剂进行防治。
术后需定期监测嵌合状态，配合抗感染治疗并保持均衡饮食，避免生冷食物减少感染风险。
