小儿骨髓增生异常综合征的治疗效果与疾病分型、进展程度密切相关，部分低危型患者可通过规范治疗获得长期缓解，高危型需积极干预。
造血功能异常较轻时，采用促造血治疗如重组人促红细胞生成素、免疫调节剂沙利度胺等药物，配合输血支持，部分患儿可稳定病情。
伴随染色体异常但未达高危标准时，需使用去甲基化药物地西他滨，或联合环孢素等免疫抑制剂，多数患儿能延缓疾病进展。
存在复杂核型异常或原始细胞增多时，异基因造血干细胞移植是主要手段，移植前需用阿糖胞苷等化疗药物降低肿瘤负荷。
针对感染、出血等并发症需预防性使用抗生素、血小板输注，同时监测铁过载并及时使用祛铁胺等铁螯合剂。
建议家长定期监测血常规和骨髓象变化，治疗期间注意营养支持与感染防护，严格遵医嘱调整治疗方案。
