小儿骨髓增生异常综合征可能导致贫血、感染风险增加、出血倾向及进展为白血病，危害程度从血液功能异常到危及生命。
骨髓造血功能异常导致红细胞减少，表现为面色苍白、乏力，需定期输血并监测血红蛋白，可遵医嘱使用促红细胞生成素、环孢素等药物。
中性粒细胞缺乏使免疫力下降，易反复发热或重症感染，家长需保持环境清洁，避免接种活疫苗，必要时使用粒细胞集落刺激因子或抗生素。
血小板减少引发鼻衄、瘀斑等症状，需避免剧烈活动，出血时可输注血小板，药物如白介素-11、艾曲泊帕可能有助于提升血小板。
约三成患儿会进展为急性髓系白血病，需通过骨髓穿刺动态监测，异基因造血干细胞移植是潜在根治手段，化疗药物包括阿糖胞苷等。
家长需定期随访血常规和骨髓象，保证营养均衡并避免感染源，治疗期间严格遵医嘱调整用药方案。
