小儿骨肿瘤治疗药物主要有甲氨蝶呤、顺铂、异环磷酰胺、依托泊苷等，需严格在医生指导下使用。
甲氨蝶呤是抗代谢类化疗药物，通过抑制叶酸代谢干扰肿瘤细胞DNA合成，适用于骨肉瘤等恶性骨肿瘤，常见不良反应包括骨髓抑制和黏膜炎。
顺铂属于铂类抗肿瘤药，通过形成DNA加合物阻止肿瘤细胞复制，对尤文肉瘤等具有显著疗效，使用时需监测肾功能和听力损伤。
异环磷酰胺为烷化剂类化疗药物，需经肝脏活化后发挥细胞毒作用，常用于联合化疗方案，可能引起出血性膀胱炎等泌尿系统毒性。
依托泊苷是拓扑异构酶抑制剂，通过稳定DNA断裂复合物诱导肿瘤细胞凋亡，对转移性骨肿瘤有效，需注意骨髓抑制和过敏反应。
家长需定期带孩子复查血常规和肝肾功能，治疗期间提供高蛋白高热量饮食，避免剧烈运动防止病理性骨折，严格遵医嘱调整用药方案。
