遗传性多囊肾目前无法完全治愈，但可通过控制血压、延缓囊肿增长、并发症管理及肾脏替代治疗等方式改善预后。
高血压是常见并发症，需长期服用降压药如缬沙坦、氨氯地平或贝那普利，配合低盐饮食和规律监测血压。
托伐普坦是唯一获批延缓囊肿增长的药物，需严格遵医嘱使用，同时限制咖啡因摄入避免刺激囊肿。
针对尿路感染可选用左氧氟沙星，肾结石疼痛可用双氯芬酸钠，严重血尿时需介入止血治疗。
终末期需透析或肾移植，腹膜透析和血液透析可替代肾功能，移植后需长期服用免疫抑制剂他克莫司。
建议低蛋白饮食，避免剧烈运动碰撞肾脏，每3-6个月复查肾功能和超声，孕期需加强母婴监测。
