马钱子具有通络止痛、散结消肿的功效，主要用于治疗风湿痹痛、跌打损伤、痈疽肿毒等病症，可遵医嘱使用马钱子粉、马钱子酊、马钱子浸膏等剂型。
马钱子所含士的宁能兴奋中枢神经，改善局部血液循环，适用于风湿性关节炎、坐骨神经痛等引起的疼痛，临床常用复方马钱子片配合针灸治疗。
马钱子碱具有抗炎抑菌作用，对痈肿疮毒、乳腺增生等体表肿块有消散效果，可外用马钱子膏或配伍蒲公英等清热解毒药。
小剂量马钱子能增强骨骼肌收缩力，用于肌无力症候群，需与黄芪等补气药配伍使用，避免士的宁蓄积中毒。
实验显示马钱子提取物对某些肿瘤细胞有抑制作用，临床作为辅助用药时多采用制马钱子配伍其他抗肿瘤中药。
马钱子毒性较强，须严格炮制后使用，避免与咖啡因、茶碱等中枢兴奋剂同服，孕妇及高血压患者禁用，用药期间出现肌肉震颤应立即停药就医。
