慢性再生障碍性贫血部分患者可通过规范治疗达到临床治愈,治疗效果主要与疾病严重程度、治疗时机、治疗方案选择及个体差异有关。
1、疾病程度轻型患者对免疫抑制治疗反应较好,重型患者需造血干细胞移植才可能治愈。疾病程度越轻治愈概率越高。
2、治疗时机确诊后3个月内开始规范治疗者预后显著优于延迟治疗者。早期干预可减少骨髓不可逆损伤。
3、治疗方案抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素是首选方案,年轻重型患者建议异基因移植。治疗方案需根据分型个体化制定。
4、个体因素年轻患者、无合并感染/出血并发症者预后较好。基因检测结果也会影响治疗效果预测。
建议患者严格遵医嘱用药,避免感染和出血风险,定期监测血常规和骨髓象变化,多数患者需要长期随访管理。