视网膜母细胞瘤可通过激光光凝治疗、冷冻治疗、化学治疗、放射治疗、眼球摘除手术等方式治疗。视网膜母细胞瘤通常由RB1基因突变、遗传因素、环境因素、早产儿视网膜病变、先天性白内障等原因引起。
1、激光光凝治疗激光光凝治疗适用于早期局限性视网膜母细胞瘤，通过激光直接破坏肿瘤组织。该治疗方式创伤小且恢复快，但需多次重复进行。治疗过程中可能伴随短暂视力模糊或光敏感，术后需定期复查眼底。
2、冷冻治疗冷冻治疗通过液氮冷冻肿瘤细胞使其坏死，适用于周边部小肿瘤。治疗可能导致结膜充血或轻度眼睑水肿，通常1-2周内自行缓解。该疗法对视力影响较小，但需配合其他治疗方式控制潜在转移。
3、化学治疗化学治疗常用长春新碱、依托泊苷、卡铂等药物组合方案，可缩小肿瘤体积或预防转移。治疗可能引起骨髓抑制或胃肠道反应，需在医生指导下配合血常规监测。对于双眼发病或转移高风险患儿，通常作为首选治疗方案。
4、放射治疗放射治疗采用外照射或巩膜敷贴放疗，适用于不宜手术的较大肿瘤。可能引发放射性视网膜病变或眼眶发育异常，儿童患者需严格控制剂量。现代质子放疗可精准定位肿瘤，减少对周围组织的损伤。
5、眼球摘除手术眼球摘除手术适用于肿瘤充满眼内或视神经受侵的情况，需同时植入义眼台。术后需病理检查确认切缘是否干净，若发现视神经浸润需追加放疗。该方案可彻底清除病灶但造成永久视力丧失，通常作为终末选择。
视网膜母细胞瘤患儿治疗后需每3个月复查眼底及头颅影像，监测对侧眼和转移灶。日常生活中应避免眼部外伤，均衡摄入富含维生素A和叶黄素的食物如胡萝卜、菠菜等。家长需密切观察患儿视力变化，若出现白瞳症或斜视应立即就诊。建议遗传咨询评估家族成员发病风险，孕期可通过羊水穿刺进行基因检测。
视网膜母细胞瘤的5年生存率在早期诊断治疗下可达90％以上，晚期病例生存率显著降低。生存率差异主要与肿瘤分期、是否转移、治疗方案选择、基因突变类型、医疗资源可及性等因素相关。
1、肿瘤分期局限于眼内的A期和B期肿瘤通过眼球摘除或局部治疗可获得接近100％的生存率。肿瘤侵犯视神经或脉络膜的C期生存率下降至60％-80％，发生远处转移的D期和E期生存率不足30％。国际眼内视网膜母细胞瘤分期系统是评估预后的重要依据。
2、转移情况未发生转移的病例5年生存率超过95％，一旦肿瘤突破巩膜侵犯视神经或进入脑脊液，生存率急剧下降。三侧性视网膜母细胞瘤合并颅内原始神经外胚层肿瘤时，生存率通常低于10％。骨髓和骨转移提示预后极差。
3、治疗方案采用化疗减容联合局部冷冻/激光治疗可保留眼球且生存率达90％以上。传统眼球摘除术对晚期肿瘤仍能提供50％-70％生存率。质子放疗对复发肿瘤有较好控制效果，造血干细胞移植适用于转移病例。
4、基因类型RB1基因生殖细胞突变患者易发生多灶性肿瘤和第二原发癌，生存率较体细胞突变者低15％-20％。MYCN基因扩增的视网膜母细胞瘤侵袭性强，常规治疗效果较差，这类患者需要强化治疗方案。
5、医疗条件发达国家依托多学科团队和质子治疗中心，高危患者生存率比医疗资源匮乏地区高40％以上。规范化的长期随访体系可早期发现复发或第二肿瘤，及时干预能提高15％-25％的远期生存率。
视网膜母细胞瘤患者需终身随访监测，建议每3-6个月进行眼底检查和脑部影像学筛查。保持均衡饮食有助于治疗期恢复，适量补充维生素A和D可促进视网膜修复。避免剧烈运动以防发生眼外伤，化疗期间需加强口腔护理预防感染。心理支持对儿童患者尤为重要，家长应参与制定个性化的康复计划。出现视力变化或头痛等症状时须立即就医。
