VHL综合征的靶向治疗药物主要有舒尼替尼、帕唑帕尼、卡博替尼、贝伐珠单抗等，需根据肿瘤类型、基因检测结果及患者个体情况由医生制定方案。
1、舒尼替尼多靶点酪氨酸激酶抑制剂，适用于VHL相关肾细胞癌，可抑制血管生成和肿瘤生长，常见不良反应包括高血压和手足综合征。
2、帕唑帕尼血管内皮生长因子受体抑制剂，用于治疗VHL综合征相关的转移性肾癌，可能引起肝功能异常和毛发褪色等副作用。
3、卡博替尼靶向MET/VEGFR2/RET通路，对VHL相关嗜铬细胞瘤和肾癌有效，需监测甲状腺功能减退和腹泻等药物反应。
4、贝伐珠单抗重组人源化抗VEGF单抗，联合依维莫司可用于中枢神经系统血管母细胞瘤，可能增加出血风险和伤口愈合延迟。
VHL综合征患者使用靶向药期间需定期监测肿瘤进展和药物毒性，配合遗传咨询和跨学科诊疗团队管理，避免自行调整用药方案。
