呆小症可能由遗传因素、孕期碘缺乏、甲状腺发育异常、垂体功能减退等原因引起，需通过甲状腺激素替代治疗及病因干预改善症状。
1、遗传因素：部分患者存在甲状腺激素合成酶基因突变，表现为出生后生长迟缓、智力低下，需终身服用左甲状腺素钠片、甲状腺片等药物。
2、孕期碘缺乏：母亲妊娠期严重缺碘导致胎儿甲状腺激素合成不足，新生儿可能出现哭声嘶哑、囟门迟闭，需及时补充碘剂和甲状腺激素。
3、甲状腺发育异常：甲状腺缺如或异位可能影响激素分泌，儿童表现为特殊面容、皮肤干燥，可通过超声诊断并给予优甲乐等替代治疗。
4、垂体功能减退：下丘脑-垂体病变导致促甲状腺激素分泌不足，需联合使用促甲状腺激素和甲状腺素制剂，定期监测激素水平。
孕期保证碘摄入，新生儿筛查发现异常应尽早干预，规范治疗可显著改善预后。
